A terapia genética de US $ 2,8 milhões da Bluebird se torna a droga mais cara após a aprovação dos EUA

A agência responsável por aprovação de medicamentos nos Estados Unidos, a FDA, aprovou terapia genética bluebird bio para pacientes com uma doença rara que requer transfusões de sangue regulares, e a farmacêutica estabeleceu um preço recorde de 2,8 milhões de dólares.

O remédio foi criado para o tratamento da beta-talassemia, que causa falta de oxigênio no corpo e muitas vezes leva a problemas no fígado e no coração. Os pacientes mais afetados, cerca de 1.500 nos Estados Unidos, precisam de transfusões de sangue a cada duas a cinco semanas.

A terapia, que será chamada de Zynteglo, deve enfrentar alguma resistência das seguradoras devido ao seu alto custo.

Por exemplo, a Novartis foi forçada em 2019 a oferecer descontos e pagar parcelas "baseadas em resultados" para sua terapia Zolgensma de US$ 2,1 milhões por dose, depois que as seguradoras recusaram o preço do medicamento.

A Bluebird lançou o Zynteglo como um potencial tratamento único que poderia acabar com a necessidade de transfusões, resultando em economia para os pacientes a longo prazo.

O custo médio das transfusões ao longo da vida pode ser de US$ 6,4 milhões, disse o diretor de operações Tom Klima à Reuters antes da aprovação. "Sentimos que os preços que estamos considerando ainda trazem um valor significativo para os pacientes."

A Bluebird está conversando com seguradoras sobre uma opção de pagamento único.

?Potencialmente, até 80% desse pagamento será reembolsado se um paciente não alcançar a independência transfusional, eles (as seguradoras) estão muito empolgadas com isso?, disse Klima.

A FDA alertou para um risco potencial de câncer no sangue com o tratamento, mas observou que os estudos não apresentavam tais casos.

A Bluebird espera iniciar o processo de tratamento dos pacientes no quarto trimestre. Nenhuma receita é, no entanto, esperada da terapia em 2022, pois o ciclo de tratamento levaria uma média de 70 a 90 dias desde a coleta inicial de células até a transfusão final.